曾經70萬元一針的“天價藥”諾西那生鈉降至3.3萬元,還被納入醫保。上個月,我市首位享受該優惠的成人SMA(脊髓性肌萎縮癥)患者,在市第一人民醫院完成諾西那生鈉首次鞘內注射治療。5月13日,記者從該院獲悉,又一位SMA患者——7歲多的康康(化名),也在該院完成諾西那生鈉的首針注射,成為我市第一位受益的兒童患者。
該院兒科主任焦蓉介紹,SMA是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病,在新生兒中發病率為1/6000—1/10000,主要表現為逐漸加重的肌肉萎縮、無力。隨著病情的發展,肌無力可能進一步導致骨骼系統、呼吸系統、消化系統等異常。
據悉,康康8個月大時出現獨坐不穩、運動功能倒退。他接受了康復治療,但效果不佳。家人帶著他四處求醫,最終被確診為SMA。現在7歲多的他僅能獨坐幾分鐘,無法行走。
康康的家人表示,雖然之前知道有諾西那生鈉這種藥,但曾經70萬元一針的價格,讓他們望而卻步。
2021年,經過國家醫保局“靈魂砍價”,針對治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉,一針從70萬元降至3萬多元,此后還被納入了醫保。上個月,看到我市首位享受該優惠的成人SMA患者接受首針注射的新聞后,康康的家人重燃希望。
經市第一人民醫院兒科精心籌備,以及與醫保辦、藥學部等科室協調,康康順利入住兒科二病區。
5月12日,即患兒入院的第二天,在局部麻醉及無菌操作下,醫院兒科神經專科主治醫師雷偉娟為康康行腰椎穿刺和鞘內注射。孩子全程配合,穿刺過程順利,經過6個小時的平躺休息觀察,康康無任何不適,目前已出院。
焦蓉介紹,SMA患者需要終身注射諾西那生鈉,首次注射完成后,還需要在第14天、第28天、第63天給予3次注射,之后每4個月注射一次,通過后續的持續用藥,有望改善和穩定患者的運動功能,降低死亡率,提高生活質量。
統計數據顯示,SMA患兒全湖北省有70余人,襄陽有10余人。
(記者 朱月皎)